В Белгородском государственном национальном исследовательском университете проводятся исследования по проекту «Разработка способа лечения нейродегенеративных заболеваний, последствий нейротравмы и нарушений мозгового кровообращения». Цель работы — создание научной базы для препарата генной терапии, способного защищать и восстанавливать клетки головного мозга при инсульте, черепно-мозговой травме и нейродегенеративных заболеваниях.
Проект носит долгосрочный характер и рассчитан до 2033 года. На текущем этапе исследователи получили несколько значимых результатов: валидировали ряд животных моделей, включая модель геморрагического инсульта, разработали и запатентовали способ введения препаратов в большую мозжечково-мозговую цистерну у мелких лабораторных животных, а также получили лабораторный образец AAV-векторной конструкции для доклинических исследований.
«Мы создали надежную экспериментальную платформу, которая воспроизводит тяжелый геморрагический инсульт, близкий по характеристикам к клинической картине у человека. Это позволяет объективно оценивать, насколько перспективные препараты помогают мозгу восстанавливаться, и проводить доклинические испытания на стандартизированной модели», — прокомментировала руководитель проекта, доцент кафедры фармакологии и клинической фармакологии Олеся Щеблыкина.
В исследованиях используются технологии генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных векторов. Они доставляют в клетки мозга ген, кодирующий нейротрофические факторы — белки, поддерживающие выживание и восстановление нервной ткани. Состояние животных оценивается с помощью стандартизированной батареи поведенческих тестов, позволяющих количественно фиксировать неврологический дефицит и отслеживать восстановление функций.
Промышленный партнер проекта — ООО «Генотаргет», входящее в группу «Артген». Компания создает и оптимизирует геннотерапевтические конструкции, а команда БелГУ оценивает их эффективность и безопасность на экспериментальных моделях. Такой формат помогает выстраивать путь от лабораторной разработки к возможным клиническим исследованиям и внедрению в практическое здравоохранение.
Следующий этап — полномасштабные доклинические исследования генно-терапевтических конструкций на основе AAV-векторов. Ученые планируют оценить их безопасность и эффективность, уточнить оптимальные режимы введения и дозировки, а затем сформировать пакет данных для возможного перехода к клиническим исследованиям.
Исследование ведется в рамках программы Минобрнауки России «Приоритет-2030» (нацпроект «Молодежь и дети»).
